Introduction to Therapeutic Innovation in Translational Medicine

EuropejskaAkademia Pacjentw dotycz ca innowacji terapeutycznych Medycyna translacyjna: wprowadzenie

Wprowadzenie Europejska Akademia Pacjent w dotycz ca innowacji terapeutycznych Brakuje jasnej definicji medycyny translacyjnej, poniewa osoby pos uguj ce si t nazw interpretuj j na r ne sposoby. W tym miejscu okre lamy medycyn translacyjn (nazywan tak e nauk translacyjn ) jako dynamicznie rozwijaj c si dyscyplin w obszarze bada biomedycznych, kt rej celem jest przyspieszenie odkrycia nowych narz dzi diagnostycznych i terapii dzi ki interdyscyplinarnemu podej ciu opartemu na wsp pracy. Cz sto opisywana jako przekazywanie wiedzy naukowej od sto u laboratoryjnego do ka chorego . 2

Medycyna translacyjna: proces dwukierunkowy Europejska Akademia Pacjent w dotycz ca innowacji terapeutycznych Medycyna translacyjna koncepcja dwukierunkowa Medycyna translacyjna b dzie stymulowa przep yw informacji z laboratori w do klinik, co powinno jednocze nie spowodowa ruch w przeciwnym kierunku z klinik do laboratori w. To oznacza, e medycyna translacyjna, jako koncepcja, zak ada dwukierunkowo , obejmuj c : 3

Medycyna translacyjna: proces dwukierunkowy Europejska Akademia Pacjent w dotycz ca innowacji terapeutycznych Czynniki dzia aj ce w kierunku od sto u laboratoryjnego do ka chorego, kt rych celem jest zwi kszenie efektywno ci testowania klinicznego nowych strategii leczniczych opracowanych za po rednictwem bada podstawowych. Czynniki dzia aj ce w kierunku od ka do sto u laboratoryjnego, dostarczaj ce informacji zwrotnych o nowych metodach leczenia i mo liwo ciach ich doskonalenia. 4

Medycyna translacyjna: perspektywa pacjenta Europejska Akademia Pacjent w dotycz ca innowacji terapeutycznych Pacjenci odgrywaj niezwykle wa n rol w zapewnianiu sta ego dop ywu informacji zwrotnych i utrzymania komunikacji pomi dzy r nymi osobami dzia aj cymi w tej bran y, co jest zasadniczym warunkiem sukcesu. P tla dwukierunkowej informacji zwrotnej: od sto u laboratoryjnego do ka chorego do sto u laboratoryjnego 5

Medycyna translacyjna: rzeczywiste przyk ady Europejska Akademia Pacjent w dotycz ca innowacji terapeutycznych Fenyloketonuria jest wskazywana jako prototyp pierwszej choroby genetycznej (lub rzadkiej) mo liwej do leczenia. Badania prof. F llinga przeprowadzone wsp lnie z rodzin Egeland w zapocz tkowa y d ug drog prowadz c do dzisiejszej wiedzy o fenyloketonurii. Ta droga pozwoli a lekarzom, biochemikom i genetykom odkry wi cej wrodzonych chor b metabolicznych, kt re mog tak e powodowa uszkodzenia neurologiczne. Profesor Asbj rn F lling Pi miennictwo: Centerwall, S., & Centerwall, W. (2000). The Discovery of Phenylketonuria: The Story of a Young Couple, Two Retarded Children, and a Scientist. Pediatrics, 89-103. 6

Medycyna translacyjna: rzeczywiste przyk ady Europejska Akademia Pacjent w dotycz ca innowacji terapeutycznych Dzieci z zespo em Marfana by y leczone przez Harry'ego Dietza i jego wsp pracownik w na Uniwersytecie Johna Hopkinsa. Doprowadzi o to do odkrycia, e lek zatwierdzony w USA do leczenia nadci nienia t tniczego m g tak e zapobiega t tniakowi aorty wykrytemu u myszy z zespo em Marfana. Ten zesp wp ywa na tkank czn , a powik aniami s zwykle wady zastawek serca i aorty, cz sto prowadz ce do wczesnego zgonu. Lek zastosowano do leczenia grupy dzieci z zespo em Marfana, poddano go badaniom i okaza o si , e hamuje rozw j potencjalnie miertelnych nieprawid owo ci aorty. 7

Medycyna translacyjna: rzeczywiste przyk ady Europejska Akademia Pacjent w dotycz ca innowacji terapeutycznych U pacjent w z wczesnym stadium raka prostaty Anant Madabhushi i wsp pracownicy z Uniwersytetu Rutgersa stosuj zaawansowane algorytmy przetwarzania obrazu i analizuj struktur na obrazach medycznych w wysokiej rozdzielczo ci utworzonych za pomoc obrazowania rezonansu magnetycznego (MRI), aby wykry i zlokalizowa guzy we wczesnym stadium. W efekcie korzysta si w zastosowaniach klinicznych z techniki czulszej i bardziej niezawodnej ni inne istniej ce podej cia. Klinicznym skutkiem takiego post powania jest mo liwo wykrywania i leczenia guz w we wcze niejszym stadium, co poprawia wyniki kliniczne z korzy ci dla pacjent w. 8

Uwagi kocowe Europejska Akademia Pacjent w dotycz ca innowacji terapeutycznych Jak wynika z podanych przyk ad w, medycyna translacyjna szuka mo liwo ci zastosowania nowej wiedzy w praktyce klinicznej i uwzgl dnienia obserwacji oraz pyta klinicznych w hipotezach naukowych w laboratoriach. U atwia tak e interpretacj procesu chorobowego i tworzenie nowych hipotez na podstawie bezpo rednich obserwacji. 9